2月6日，重磅消息：法国生物制药公司Cellectis研发的UCART123，成为美国第一个获得FDA批准进入临床的通用型CART疗法。

图：法国Cellectis全球CEO Andre Choulika

2月7日，法国生物制药公司Cellectis通过官网发布消息，其研发的UCART123疗法获得FDA批准，可进入Ⅰ期临床试验。该疗法是美国第一个FDA批准进入临床的通用型CAR-T疗法。受此消息的提前影响，Cellectis在纳斯达克的股价单日飙升9.14%，成交量显著放大。值得注意的是，这家公司目前的市值为7亿美元。

肿瘤免疫疗法被视为目下最热门的新药研发领域，几乎所有的制药大佬都在此领域排兵布阵，而前沿的几家研发排头兵争夺也十分激烈，但2016年却受多起临床事故的影响信心受损。此番，这家法国新锐之所以备受关注，关键在于：通用型。Cellectis公司的这种新药与其他肿瘤免疫疗法的差异在于：前者不需要依据患者进行相应修饰。这可以解决目前免疫疗法最大的问题：如何商业化？

1列强并起

Cellectis表示将在2017年上半年开始临床试验的相关工作。Cellectis集中于研发UCART的细胞免疫疗法，利用TALEN基因编辑技术“关闭”导致人体排异反应的基因，将CAR-T制成UCART（Universal Chimeric Antigene Receptor T-cells，即通用CAR-T）。UCART的优势在于，适用性可扩展到一个人群，而不仅局限于单个个体，从而能实现工业化大规模生产。

Cellectis成立于1999年，总部位于法国。2007年，Cellectis在欧洲首次公开募股，但当时反响并不强烈，直到它将CAR-T与TALEN基因编辑技术结合起来才被资本看好，2015年初Cellectis在欧洲股票交易市场完成了总额近2亿美元的IPO。2015年3月，Cellectis又在纳斯达克启动IPO，募集2.28亿美元，融资金额仅次于基因领头羊朱诺。

在CART免疫疗法领域，朱诺、风筝、诺华都在马不停蹄地进行大动作。风筝主打产品KTE-C19，用于治疗B细胞淋巴瘤及白血病。

朱诺的CAR-T疗法JCAR015的进展可谓一波三折，此前其II期临床试验因出现3例死亡被FDA叫停，后来FDA又允许恢复该临床试验，随后JCAR015再次导致患者死亡，朱诺主动暂停了JCAR015的临床研究。

诺华曾表示，其主打CAR-T产品CTL019计划在2017年初提交上市申请。

2法国人做研发强在哪？

现在FDA批准UCART123进入临床，使Cellectis正式参与该领域的竞争。除了UCART123，目前Cellectis在研的UCART系列还包括UCART19 、UCART38 、UCARTCS1 和UCART22。Cellectis首席医学官Loan Hoang-Sayag对该产品的前景充满信心：“Cellectis研发的UCART系列疗法会在新疗法领域带来重要转变，将使全球患者获得疗效佳、费用低的治疗办法。”

虽然Cellectis公司的免疫疗法进展落后于诺华、风筝，但是其率先实现CAR-T疗法的工业化生产，而且不需要依据患者进行相应修饰，只要安全性和有效性得到证实，将具有无可比拟的优势，后来居上也未可知。

市值仅7亿美元，目前市场上，关于这家公司是否会成为热门的并购标的传闻不断，但是最靠谱的猎手可能是辉瑞。

据悉，2015年，美国辉瑞曾考虑收购Cellectis，辉瑞当时对该公司的估值可能高达15亿欧元。辉瑞此前曾与Cellectis建立合作关系、共同开发抗癌药，拥有后者9.47%的股份。现在Cellectis好消息传出，那么辉瑞会再次行动吗？

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