成立一年不担心营收,这家企业如何探路基因编辑大动物模型未来?
几年前身价不足万元的实验猴,如今“一天一价”,已经猛涨至十几万;临床前实验中,使用最多的实验用大小鼠,价格动辄上万。价格的上涨,资源的紧张,让实验动物的发展有了更大的想象空间。
曾经小众的赛道,如今已经发展成为生命科学领域的支撑行业之一,几大巨头已经崭露头角,其中,南模生物与集萃药康已经上市,百奥赛图也向港交所递交了上市申请表。
实验动物行业终于站在了聚光灯下,但是否意味着其在生命科学领域甚至是新药研发领域的话语权,也将逐渐加重?
“不用实验动物,很多新药研发根本做不下去。”希诺因总经理赵建平告诉动脉新医药。凭借母公司希诺谷在动物克隆与基因编辑方面的技术积累,希诺因这家以基因编辑大动物模型为核心发力点的生物技术企业,正逐步开拓实验动物这个更大的市场。
希诺因成立刚刚一年,已经与包括中科院遗传所、首都医科大学、同仁医院在内众多学术机构和新药开发企业达成深度合作,相继研发出APOE犬等多种基因编辑犬模型,希诺因已经不用担心营收问题。
大小鼠,在实验动物行业内占据着重要地位。在国内,无论是业内巨头还是新兴企业,布局大小鼠赛道,已经成为必经之路。然而,这一赛道在备受关注的同时,也出现了不可忽视的问题,小鼠筛药的成功率不超过10%,这导致了新药开发成功率的低下。
业内已形成共识:虽然小鼠是目前应用最为广泛的实验动物,但已无法满足所有疾病相关的研究。
以神经退行性疾病为例,最常用的小鼠模型,因与人类大脑结构差异巨大,绝大多数无法模拟神经退行性病人典型神经元细胞死亡的病理特征,同时,目前在小鼠脑疾病中发挥作用的药物,在临床实验中多以失败告终,小鼠已不是最佳疾病模型选择,而与人类更为接近的犬、猴等大动物,在建立重大神经退行性疾病模型时,更加具有优势。
针对这一问题,依托于母公司希诺谷的技术积累,深耕基因编辑大动物模型开发的希诺因早已做好准备。
2017年7月,国内诞生世界首只基因编辑克隆犬,当时,犬的体细胞克隆技术一直掌握在韩国人手中,就连美国首例克隆犬,也是在韩国科学家的指导下培育成功。希诺谷的这一成果,实现了技术封锁垄断下的突破,不仅在宠物克隆领域打开了市场,同时也让公司在基因编辑模式动物这条路上,越走越远。
10年发展历程中,希诺谷实现了众多世界首例成就,已相继培育出多种独有的疾病模型犬。
当被问到为何选择犬类作为向大动物模型领域迈进的首个尝试时,赵建平提及了犬类在药物研发中的优势:犬不仅是国际公认的标准实验动物,并且曾经为多个诺贝尔生理或医学奖的获得做出了贡献。犬与人类在营养代谢、生理解剖等方面有很多相似之处。从遗传病学角度来讲,犬有400多种与人类相似的遗传病。
基于基因编辑动物模型技术的逐渐成熟,希诺因就此诞生,它不是一家从0做起的企业,但是希望与希诺谷聚焦宠物克隆有所区别,为基因治疗、细胞治疗等创新药领域,提供基于多品种基因编辑模式动物开发与应用的临床前CRO全流程服务。
目前公司已设有药理药效、药代毒理、安全性评价等药物分析平台,以及多组学分析、影像电生理、行为学分析平台,力图发力心脑血管、眼科疾病、代谢疾病、神经系统疾病、恶性肿瘤、罕见病等多个领域。
与国外相比,国内实验动物的发展历史并不长,实验动物品系的建立,大多需要从国外引种进行繁育,目前还没有完全自主培育的大动物模型品系。
以实验犬为例,最初,国内企业或者研究机构会选择从美国与日本引进品种,从而实现市场供应或者自身研究使用。在行业内,很多大型研究机构会根据自身需求,进行一种疾病模型动物的研发与培育,但并没有企业将大动物进行成规模的产业化与商业化。
在这当中,技术是难点,但更难的是时间的等待与验证,“在实验动物行业,做出一个疾病模型只是第一步,保有一定的种群数量,通过时间积累,用数据对一个品系的稳定性与成熟度进行评价与验证,更为关键。”赵建平坦言。
如今,经过数年的技术积累,希诺因研发成功的疾病模型已经有17种,涉及犬、猪、猫、兔、大小鼠等多个品系。其中,动脉粥样硬化疾病、自闭症、点突变GCK糖尿病、RPE65先天性黑蒙等基因编辑模型犬均为世界首例。
除了在犬的疾病模型中占有独特优势外,选择如此广泛的品系进行繁育,也是希诺因的企业发展战略。“没有哪种模式动物可以用于所有疾病,我们跟很多PI交流过,不同的疾病,应该选择更适合的模式动物。”赵建平详细解释道,例如,猫由于血压相对稳定,更适合做高血压模型,猪心脏的大小和结构与人的接近,适合做心脏相关疾病研究,而犬类在与人类相伴过程中,长期的趋同进化,让其更适合进行神经系统疾病以及肿瘤、代谢的研究。
不同品系模式动物的构建和繁育是基础,希诺因更希望在此基础上建立临床前CRO平台,通过“模式动物+临床前CRO”的发展路径,为药品研发提供更加严谨专业的服务。赵建平介绍到,在对动物模型进行构建与研发的过程中,希诺因已经积累了分子鉴定、表型评价等各方面的研究数据,因此,希诺因不仅在大动物模型研发方面搭建了技术壁垒,还能够延伸优势,通过模拟疾病发生发展过程,帮助药企进行新药的临床前研究。
目前,希诺因已经搭建了基因编辑模式动物平台、临床前CRO服务平台、动物生产实验服务平台和专项功能实验室四大平台,分别从基因编辑模式动物开发制备、种群繁育、动物实验、创新药早期药效评价、临床前CRO服务层面,进行多维度的赋能。
刚刚成立一年的希诺因,已经与包括中科院遗传所、首都医科大学、同仁医院、新芽基因、中吉智药等众多学术机构和创新药企达成深度合作。未来,希诺因将继续与北京301医院、天津大学药学院等机构深度合作,展开新一轮基因编辑大动物模型的开发和药物临床前评价实验。
如今,坐落于北京大兴自贸创新服务中心的希诺因,已经拥有两栋楼共6300平的场地,但是赵建平已经开始担心空间不够用了。他提到,开发更多的大动物模型只是起点,在与重点科研单位达成合作的同时,希诺因期待进一步增加对创新药企的服务比例,支持创新药开发与转化,不仅要从北京辐射至长三角、珠三角地区,更要走向国际。
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